Vismodegib ( Erivedge ) è un inibitore orale della via hedgehog approvato per il carcinoma a cellule basali in fase avanzata ( BCC ).
Sebbene la maggior parte dei carcinomi a cellule basali siano suscettibili a intervento chirurgico, l’asportazione di tumori di grandi dimensioni in siti esteticamente sensibili può compromettere la funzione o l’estetica.
È stata valutata la riduzione dell’area di difetto chirurgico da carcinoma a cellule basali dopo 3-6 mesi di Vismodegib neoadiuvante mediante uno studio di intervento a braccio singolo in aperto con un esito primario di cambiamento dell'area target di difetto chirurgico tumorale pre- e post-Vismodegib ( 150 mg/die ).
Gli esiti secondari erano la variazione dell'area del tumore e la tollerabilità.
Undici di 15 pazienti arruolati, da 39 a 100 anni, hanno completato lo studio.
13 tumori bersaglio sono stati asportati dopo una media di 4 mesi di trattamento con Vismodegib.
In tutto, il 29% dei pazienti ( 4 pazienti su 14 ) non ha potuto completare più di 3 mesi di terapia a causa di effetti collaterali correlati a Vismodegib.
Il diametro basale del tumore target era di 3.2 centimetri, e 10 tumori su 13 si sono sviluppati sul viso.
Nel complesso, Vismodegib ha ridotto il difetto dell'area chirurgica del 27% ( P=0.006 ) rispetto al basale.
Vismodegib non è stato efficace in pazienti che hanno ricevuto meno di 3 mesi.
Nel corso di un follow-up medio di 11.5 mesi ( range 4-21 ) per tutti i tumori, solo 1 tumore ha recidivato 17 mesi dopo chirurgia micrografica di Mohs.
In conclusione, Vismodegib neoadiuvante sembra ridurre la zona di difetto chirurgico se assunto per 3 mesi o più per carcinoma a cellule basali non-ricorrente in localizzazioni funzionalmente sensibili. Sono necessari ulteriori studi con campioni di dimensioni più ampie e un più lungo periodo di follow-up. ( Xagena2014 )
Ally MS et al, J Am Acad Dermatol 2014;71:904-911.e1
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